Einleitung
Wissenschaftler des MIT haben alte Systeme entdeckt, die das Potenzial haben, das Werkzeug zur Genom-Editierung zu erweitern. Sie haben sogenannte TIGR (Tandem Interspaced Guide RNA) Systeme entdeckt, die RNA verwenden, um sie zu spezifischen Stellen auf DNA zu führen. Diese Systeme können neu programmiert werden, um jede DNA-Sequenz von Interesse zu zielen, und sie haben unterschiedliche funktionale Module, die auf die Ziel-DNA wirken können.
TIGR-Systeme und ihre Funktionsweise
TIGR-Systeme zeichnen sich durch ihre Kompaktheit und Modularität aus. Sie sind viel kleiner im Vergleich zu anderen RNA-geführten Systemen wie CRISPR, was ein großer Vorteil für die therapeutische Anwendung ist. Die im TIGR-System gefundenen Proteine, auch als Tas-Proteine bekannt, enthalten eine charakteristische RNA-bindende Komponente, die sie zu spezifischen Stellen im Genom führt. Einige schneiden die DNA an dieser Stelle, während andere möglicherweise mit anderen Proteinen interagieren, um sie zu DNA-Zielen zu leiten.
Feng Zhang, der die Forschung leitete, erklärt, dass die Kompaktheit und die Möglichkeit, nützliche neue Merkmale in natürliche Tas-Proteine zu integrieren, ihre Vielseitigkeit erheblich erhöhen könnte. Die Entdeckung von über 20.000 verschiedenen Tas-Proteinen deutet darauf hin, dass es eine erhebliche natürliche Vielfalt gibt, die genutzt werden kann, um neue biologische Mechanismen zu erkunden und sie für verschiedene Anwendungen zu verwenden.
Die Rolle von künstlicher Intelligenz
Um diese Systeme zu identifizieren, nutzte das Team um Zhang eine große Anzahl biologischer Proteine mit bekannten oder vorhergesagten Strukturen. Dabei setzten sie auch künstliche Intelligenz ein, um die große Menge an Daten zu analysieren, die bei ihrer Suche anfielen. Dies half, Proteine in Gruppen zu klassifizieren, basierend auf ihren möglichen evolutionären Beziehungen, was zur Identifizierung der TIGR-Tas-Systeme führte.
Potenzielle Anwendungen und Weiterentwicklung
TIGR-Tas-Systeme bieten eine erhebliche Flexibilität und Präzision in der Genom-Editierung. Anders als CRISPR-Systeme, die nur auf DNA-Segmente gerichtet werden können, die von kurzen Motiven umgeben sind, können TIGR Tas-Proteine theoretisch jede Stelle im Genom anvisieren. Ihre kompakte Größe bedeutet auch, dass sie leichter geliefert werden können, was ein bedeutendes Hindernis bei der therapeutischen Anwendung von Gen-Editierungswerkzeugen überwinden könnte.
Zhangs Team untersucht nun die natürliche Rolle dieser Systeme in Viren und wie sie für Forschung oder Therapien adaptiert werden können. Die Bestimmung der molekularen Struktur eines der Tas-Proteine, das in menschlichen Zellen funktioniert, wird auch helfen, ihre Effizienz zu steigern.
Abschließende Gedanken
Die Forschungen am MIT bieten neue Einblicke in die mögliche Anwendung von nativen Systemen in der Medizin und weit darüber hinaus. Indem sie die bestehenden biologischen Mechanismen weiter erforschen und adaptieren, könnten neue, präzisere und vielseitigere Werkzeuge zur Genom-Editierung entwickelt werden, die über die bisherigen Möglichkeiten hinausgehen. Ähnliche Fortschritte könnten nicht nur die Behandlung genetischer Erkrankungen revolutionieren, sondern auch die Art und Weise, wie wir natürliche Systeme verstehen und nutzen, erheblich beeinflussen.
